Ultragenyx因其领先的罕见疾病药物burosumab赢得了重磅炸弹,价

发布时间:2018-08-21 13:25:55

Ultragenyx因其领先的罕见疾病药物burosumab赢得了重磅炸弹,价

  Ultragenyx因其领先的罕见疾病药物burosumab赢得了重磅炸弹,价格为20万美元 Ultragenyx $ RARE赢得了他们所寻求的FDA批准。与Kyowa Hakko Kirin结盟的生物技术公司周二下午报道说,该机构通过了burosumab,一种遗传形式的佝偻病。这是它的第二个好,而且该公司认为它将把它们放在商业化工作的地图上。 Emil Kakkis,Ultragenyx 这种药物是Ultragenyx叙事的核心。该生物技术公司最近获得了Mepsevii的批准,Mepsevii是一种治疗罕见的粘液多糖症VII型病例的药物。但这是burosumab的推出,引起了所有人对华尔街的关注。该生物技术公司已经成立了一个30人的小型销售队伍,因为它开始处理Ultragenyx高管希望将成为稀有疾病药物的大量组合。burosumab的销售额高达10亿美元。该药物将作为Crysvita用于X连锁低磷血症(XLH)的成人和1岁及以上的儿科患者。这是在美国批准用于XLH的第一种药物,“并且是针对该疾病根本原因的唯一治疗方法。” 在与分析师的一次电话会议中,该公司表示将为儿童设定一个约160,000美元的现实价格,并为成年人设定每年20万美元的价格,具体取决于他们的体重。该疾病引发血液中高水平的磷。在一项研究中,94%的每月接受Crysvita一次的成年人达到了正常的磷水平 - 而接受安慰剂的人只有8%。 Ultragenyx在以1.3亿美元的价格出售第一张优惠券之后,也获得了第二优先审查凭证。分析师喜欢获胜,但有些人也提供了警告。来自Leerink的Joseph Schwartz:我们相信投资者将欢迎今天的更新,尽管可能仍然存在一些关于临床特征的吸引力的争议,特别是对于未从第3阶段的显着疼痛减轻中受益的成年人。 “XLH不同于其他形式的佝偻病,因为维生素D治疗无效,”FDA药物评估和研究中心药物评估办公室主任Julie Beitz说。“这是FDA批准的第一种用于治疗XLH的药物,对于患有这种严重疾病的人来说是一个真正的突破。”