由于FDA可以获得罕见的疾病药物pegvaliase,因此BioMarin获得了

发布时间:2018-08-15 13:53:28

由于FDA可以获得罕见的疾病药物pegvaliase,因此BioMarin获得了

  由于FDA可以获得罕见的疾病药物pegvaliase,因此BioMarin获得了另一个重磅炸弹 Jean-Jacques Bienaime BioMarin $ BMRN已经为他们的罕见疾病药物组合获得了最新的OK,FDA批准了pegvaliase,该公司的高管们已经将其作为重磅炸弹。在周四晚上与分析师的一次电话会议上,BioMarin的高管们指出,他们将以488美元的价格批发该药物,患者每天需要1至2个单位。数学设定平均价格为1.5单位,每年267,180美元,价格高达356,240美元,强调他们承诺每年从治疗中赚取超过10亿美元。公司代表称,包括强制性政府定价在内的平均净值应该将平均值降低到约192,000美元。 BioMarin的股价因新闻而上涨5%。这一消息令分析师们感到鼓舞和完全期待,他们对这种药物的商业潜力往往更加温和。Leerink的Joseph Schwartz指出:鉴于黑匣子警告(用于过敏反应)和与初始诱导诱导阶段相关的并发症,Palynziq销售可能是早期BioMarin的顶线的增量贡献者。虽然BioMarin的长期目标可能是 250美元的Palynziq销售,但这需要大量的采纳和合规性。 “BioMarin很高兴能够为PKU的成年人提供这种重要的新疗法,他们无法用现有的选择来控制他们的Phe水平。Palynziq的批准是BioMarin员工致力于为PKU成年患者提供治疗的十多年坚持不懈的结果,“BioMarin董事长兼首席执行官Jean-JacquesBienaimé说。 Pegvaliase是一种针对苯丙酮尿症或PKU的新药。该药物旨在降低血液苯丙氨酸(Phe),这是发挥作用的关键生物标志物。这正是研究人员在2016年春季宣读的第三阶段证明的内容。根据BioMarin,他们的药物维持平均血液Phe水平为527.2μmol L,而基线设定为503.9μmol L. 安慰剂组报告8周内从536 umol L增加至1385.7。对于BioMarin的管理人员而言,这足以让他自信地预测大片销售额达到10亿美元,但许多分析师一直在对冲他们的赌注,将峰值降至5亿美元左右。该药物也未能证明患者的认知有显着改善。 Phe通常通过严格的饮食管理,BioMarin的Kuvan患者通常能够大大控制它。这种新的注射剂旨在消除膳食成分,可能针对最严重的情况。