FDA首席执行官Gottlieb正在建立一个加速基因治疗发展的监管速度

发布时间:2018-08-15 13:52:53

FDA首席执行官Gottlieb正在建立一个加速基因治疗发展的监管速度

  FDA首席执行官Gottlieb正在建立一个加速基因治疗发展的监管速度美国食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)表示,他决心为药物开发商制定一条加速第一波针对市场的基因疗法的途径。 Gottlieb表示,受益于新的替代终点的第一个治疗领域将是血友病 - 立即为Spark Therapeutics 公司提供奖金,如ONCE,Pfizer $ PFE,BioMarin $ BMRN和uniQure $ QURE,这些公司正在为这两个版本开发治疗药物。出血性疾病。根据尚未公布的指导方针,在某些情况下,要素生产可能足以作为衡量效益的标准。 Gottlieb 周二在再生医学联盟年度董事会会议上讨论了FDA的基因治疗政策计划。他引用麻省理工学院的一项研究预测到2022年底批准了40种FDA批准的基因治疗产品,他承认“惊人的”进展速度和他的机构在促进这一切方面的作用。 “FDA有超过500种涉及基因治疗产品的活跃研究新药申请,”Gottlieb说。“仅去年一年,我们就收到了一百多个此类申请。这显示了该领域正在进行的科学工作的强度。“ Gottlieb建议,为了加快速度,某些基因疗法可能有资格获得再生医学高级治疗(RMAT)指定 - 这是21世纪治愈法案所确立的一种状态,它赋予快速通道和突破性指定的所有好处。开发人员最终也可能申请加速批准,FDA愿意接受更多的不确定性以换取“破坏性疾病”中有希望的治疗方法。长期有效性 - 甚至是传统的测量方法,例如证明血友病出血率降低 - 可能会进入上市后跟进。 “在这方面,注册管理机构和现实证据的使用可能会发挥越来越重要的作用,”该委员说。“我们的目标之一是迈向一个允许在新产品获得批准后对安全问题进行更实时监控的系统。” 但是,这仍然存在开发和商业化基因疗法中存在的固有问题。 Gottlieb指出,当您将细胞和基因疗法的评论与传统药物的评论进行比较时,您会看到临床与产品问题的细分几乎完全倒转。对于这些疗法,临床疗效通常很早就确定,因此仅占评价的20%,而评价者通常将80%的过程用于制定制造和质量问题。 Gottlieb突出了两个阻碍基因治疗发展的制造相关问题。生产基因治疗载体的低效过程 - 慢病毒和腺相关病毒向患者提供“正确”的基因拷贝 - 使其过于昂贵。此外,将早期试点制造与商业过程分开的传统制药范例意味着在过渡期间某些处理将被赶上甚至放弃。美国食品和药物管理局正试图在这方面提供帮助,通过提高细胞系产量的举措,以及在连续生产(而不是批量生产)平台上“积极寻求新的投资”。 Gottlieb说,随着一个快速发展的领域和一项“改变医学和人类健康”的技术,FDA渴望解决制造和临床开发方面的任何挑战。图片来源:Scott Gottlieb。